Gemeinnützige Stiftung springt für Pharma in die Bresche

Eine Behandlung für 3,5 Millionen Dollar: Im November 2022 liess die US-Arzneimittelbehörde FDA das (damals) teuerste Medikament weltweit zu. Die Gentherapie namens «Hemgenix» von der Pharmafirma CSL Behring soll gegen eine bestimmte Form der Bluterkrankheit helfen. 

2024 übernahm «Libmeldy» den Spitzenplatz auf der Liste der Medikamente mit schwindelerregenden Preisen. Der Hersteller Orchard Therapeutics verlangte gemäss «Nature Reviews Drug Discovery» 4,25 Millionen Dollar für diese einmal anzuwendende Gentherapie. In Europa lag der Preis bei 2,8 Millionen Euro. 

«Libmeldy» kann gegen eine Stoffwechselkrankheit helfen, die so selten ist, dass «Nature Reviews Drug Discovery» zufolge pro Jahr wahrscheinlich nur etwa zehn Patienten damit behandelt werden. In den ersten drei Quartalen habe diese Gentherapie dem Hersteller Einnahmen von 28 Millionen Dollar beschert. 

Mit Hilfe von TV-Marathons Spendengelder gesammelt

Nun richten sich die Augen auf «Waskyra». Diese Gentherapie wurde in Europa im November 2025 zugelassen, in den USA im Dezember. Sie kann das Leben von Patienten mit der seltenen Erbkrankheit Wiskott-Aldrich-Syndrom entscheidend verbessern, wie aus einer noch nicht von Gutachtern geprüften Studie hervorgeht. Unbehandelt bekommen sie immer wieder schwere Infektionen und Blutungen. Auch Hautekzeme treten bei ihnen gehäuft auf, und sie haben ein erhöhtes Risiko für Krebs und Autoimmunerkrankungen. Eine Knochenmarktransplantation hilft den meisten – aber dafür muss zuerst ein passender Spender gefunden werden.

«Waskyra» ist in zweifacher Hinsicht ein Novum: Es ist die erste Gentherapie, die von einer Non-Profit-Organisation, der Fondazione Telethon, auf den Markt gebracht wird. Diese gemeinnützige Stiftung sammelt mit Hilfe von Fernseh-Marathons Geld für die Erforschung seltener Krankheiten. Die Fondazione Telethon trug bereits zur Entwicklung mehrerer Gentherapien bei, darunter auch Libmeldy.

«Waskyra» wurde anfangs von der Fondazione Telethon und dem Pharmahersteller GSK gemeinsam entwickelt. GSK stieg jedoch aus und lizenzierte den Wirkstoff an die Firma Orchard Therapeutics, die ihn 2022 wiederum an die Fondazione Telethon lizenzierte. 

Damals habe Skepsis geherrscht, ob die gemeinnützige Organisation die Zulassungshürden überwinden könne. Er habe den Aufwand für die Zulassung unterschätzt, bekannte einer der massgeblich beteiligten Wissenschaftler gegenüber «Nature Reviews Drug Discovery». Mit einer jüngst von der US-Arzneimittelnbehörde FDA vorgeschlagenen, neuen Richtlinie sollen solche Vorhaben künftig einfacher und schneller vonstatten gehen (Infosperber berichtete).

Weniger als 20 Patienten pro Jahr

Auch an der Entwicklung von «Strimvelis», einer Gentherapie gegen eine bestimmte Form von Immunschwäche, war die Fondazione Telethon beteiligt. Etwa drei Patienten werden damit jährlich behandelt, für je 594’000 Euro beziehungsweise 665’000 Dollar pro Therapie. Diesen Preis handelte anno 2016 die Pharmafirma GSK aus, die sich dann aber zurückzog, weil es zu schwierig gewesen sei, «Strimvelis» zu vermarkten. Als nächstes warf Orchard Therapeutics das Handtuch, worauf die Fondazione Telethon einsprang und seither «Strimvelis» vermarktet. 

Bei «Waskyra» rechnet die Stiftung laut «Nature Reviews Drug Discovery» in der EU und in den USA mit weniger als 20 Patienten pro Jahr, die für eine Behandlung in Frage kommen. Derzeit laufen die Preisverhandlungen auf beiden Kontinenten. Das Beispiel zeigt, dass eine gemeinnützige Stiftung in der Lage ist, eine neue Gentherapie auf den Markt zu bringen – spannend wird sein, zu welchem Preis.