Pharma nennt es Innovation und meint Rendite

Red. Max Giger ist Facharzt für Innere Medizin und Gastroenterologie. Er war Präsident der Eidgenössischen Arzneimittelkommission und des Schweizerischen Instituts für ärztliche Weiterbildung. Ein Gastbeitrag.

Die grossen Analysen zur Arzneimittelzulassung der vergangenen Jahre sowie die Position der US-Zulassungsbehörde FDA vom März 2026 zeichnen gemeinsam ein konsistentes Bild: Das globale Zulassungssystem bewegt sich zunehmend in Richtung schneller Markteintritte, akzeptiert dabei substanzielle Evidenzunsicherheit und wird immer stärker von wirtschaftlichen Anreizen geprägt.

Nicht klar, ob Patienten länger oder besser leben

Krebsmedikamente werden in den USA und Europa häufig auf der Grundlage unsicherer oder unvollständiger Daten zugelassen. Besonders beschleunigte Verfahren stützen sich oft auf sogenannte Surrogatendpunkte – also Ersatzmessgrössen, die nicht direkt zeigen, ob Patientinnen und Patienten länger oder besser leben, sondern nur indirekte Hinweise liefern, etwa Tumorverkleinerung oder die Normalisierung von Laborwerten.

Solche Surrogate können frühe Signale für eine mögliche Wirkung liefern, ersetzen aber keine harten klinischen Endpunkte wie Überleben oder Lebensqualität. Damit verbunden ist eine erhöhte Unsicherheit beim Einsatz neuer Krebsmedikamente, insbesondere bei älteren, an mehreren Krankheiten leidenden oder vulnerablen Patientinnen und Patienten, die in den zugrunde liegenden Studien meist untervertreten sind.

Ein grosser Teil der onkologischen Zulassungen basiert auf solchen Surrogaten, während robuste Daten zu Überleben oder Lebensqualität zum Zeitpunkt der Zulassung häufig fehlen. Post-Marketing-Studien liefern den erhofften Nachweis eines echten klinischen Nutzens oft nicht oder erst sehr spät. Die Unsicherheit, die bei der Zulassung akzeptiert wird, wird später nicht zuverlässig abgebaut. Das System verschiebt die Evidenzanforderung in die Zukunft – und diese Zukunft tritt häufig nicht ein.

Gleichzeitig treffen die US-Arzneiaufsicht FDA und ihr europäisches Pendant EMA trotz identischer Datenbasis nicht selten unterschiedliche Entscheidungen, was die regulatorische Landschaft zusätzlich fragmentiert. Die Schwelle für eine Zulassung ist gesunken, und die Geschwindigkeit hat an Bedeutung gewonnen.

Häufig kein oder nur ein geringer Mehrnutzen

Viele durch die EMA zugelassene Krebsmedikamente weisen bei der späteren Nutzenbewertung keinen oder nur einen geringen Mehrnutzen gegenüber der bisherigen Standardbehandlung auf. Trotzdem erzielen diese Medikamente hohe Umsätze, und die Hersteller decken ihre Forschungs- und Entwicklungskosten meist innerhalb weniger Jahre.

Das System belohnt also Markteintritt, nicht klinischen Mehrwert. Besonders Medikamente, die über beschleunigte Verfahren zugelassen werden, weisen die schwächste Evidenz auf – und dennoch hohe wirtschaftliche Attraktivität. Die ökonomische Logik überlagert zunehmend die klinische.

Medikamente gegen Krebs und für seltene Krankheiten

Ein weiterer zentraler Befund betrifft die Rentabilität dieser Arzneimittel. Mehrere unabhängige Analysen zeigen, dass Krebsmedikamente und Medikamente für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) zu den profitabelsten Segmenten des Pharmamarkts gehören. Hohe Preise pro Behandlung, geringe Konkurrenz und regulatorische Vorteile führen dazu, dass diese Produkte für Unternehmen besonders attraktiv sind – selbst dann, wenn die Evidenzbasis bei Markteintritt begrenzt ist. Diese ökonomische Dynamik erklärt, warum beschleunigte Zulassungen so stark genutzt werden und warum die klinische Evidenz häufig hinter der Marktreife zurückbleibt.

Besonders deutlich wird diese Entwicklung, wenn man konkrete Schweizer Beispiele betrachtet. Lecanemab, ein Alzheimer-Arzneimittel, erhielt eine Swissmedic-Zulassung, wurde aber vom Hersteller nicht auf den Markt gebracht, weil der Schweizer Markt zu klein ist, um die Kosten für Markteinführung, Logistik und Monitoring zu decken. Damit zeigt sich: Selbst eine erteilte Zulassung garantiert keine Verfügbarkeit, wenn der Markt aus Unternehmenssicht nicht attraktiv genug ist. Die Entscheidung, ob ein Medikament tatsächlich zu den Patientinnen und Patienten gelangt, wird zunehmend nicht durch die Zulassungsbehörde, sondern durch ökonomische Erwägungen getroffen.

Ein zweites Beispiel ist Lunsumio (Mosunetuzumab), ein Antikörper zur Behandlung eines langsam wachsenden Lymphdrüsenkrebses, der nach einer Therapie erneut auftritt. Das Medikament wurde von Swissmedic bedingt zugelassen, unter der Auflage, dass der Hersteller zusätzliche klinische Daten nachliefert. Es wurde in der Folge angewandt, doch die erforderlichen Daten wurden innerhalb der gesetzten Frist nicht eingereicht.

Ohne diese Evidenz konnte das Bundesamt für Gesundheit das Medikament nicht vergüten, weil die gesetzlichen Anforderungen an Wirksamkeit und Nutzen nicht erfüllt waren. Statt die geforderten Daten nachzureichen, kritisierte der Hersteller öffentlich das BAG.

Der Fall zeigt exemplarisch, dass nicht die Behörden den Zugang blockieren, sondern dass fehlende Evidenz und unternehmerische Entscheidungen darüber bestimmen, ob ein Medikament tatsächlich verfügbar wird.

In den USA reicht künftig eine einzige Studie

Neu und entscheidend ist nun die Perspektive der FDA, die im März 2026 ankündigte, dass künftig eine einzige grosse Wirksamkeitsstudie – ergänzt durch zusätzliche Daten – als Standard für die Zulassung ausreichen soll. Diese Reform wird explizit damit begründet, dass eine einzelne Wirksamkeitsstudie kostengünstiger sei und die Entwicklung beschleunige.

Damit wird erstmals offen ausgesprochen, dass Kostenüberlegungen – traditionell nicht Aufgabe einer Zulassungsbehörde – eine Rolle bei der regulatorischen Strategie spielen. Ob niedrigere Entwicklungskosten tatsächlich zu niedrigeren Preisen führen, ist empirisch nicht belegt.

«Innovativ», aber schwache Evidenz für den Nutzen

Was bedeutet das alles?

Gemeinsam zeigen diese Analysen und Beispiele, dass die Evidenzqualität bei Markteintritt systematisch variiert, während die wirtschaftlichen Anreize konstant bleiben. Grosse, zahlungskräftige Märkte werden bevorzugt, kleinere und stärker regulierte Märkte hingegen ausgelassen. Gleichzeitig gehören Krebsmedikamente und Orphan Drugs zu den profitabelsten Medikamenten überhaupt.

Dadurch entsteht ein globales Muster, in dem innovative, aber evidenzschwache Medikamente bevorzugt dort eingeführt werden, wo hohe Preise erzielbar sind, während die Verfügbarkeit in kleineren Ländern zunehmend von unternehmerischen Entscheidungen abhängt.

Das Ergebnis ist ein System, in dem Zugang, Evidenz, Arzneimittelsicherheit und wirtschaftliche Interessen divergieren. Die Geschwindigkeit der Zulassung steigt, die Evidenzbasis bleibt oft dünn, und die Verfügbarkeit neuer Therapien wird zunehmend durch Marktlogik statt durch klinischen Bedarf bestimmt. In diesem Spannungsfeld wird «Innovation» häufig als wissenschaftlicher Fortschritt präsentiert, meint aber in der praktischen Umsetzung oft vor allem eines: Rendite.